... des NCL Charity Run ist es, Spenden für ein international ausgerichtetes NCL-Forschungsprojekt in Dresden zu sammeln. Der Titel des Forschungsthemas lautet: „In vitro Modellierung der juvenilen Neuronalen Ceroid Lipofuszinose (jNCL): Patienten-Fibroblasten und ihre reprogrammierten Derivative als humane Modelle der jNCL“.

Das Projekt soll von der Forschergruppe um Prof. Alexander Storch der TU Dresden durchgeführt werden. Ziel ist es, aus Patientenzellen induzierte pluripotente Stammzellen - KEINE embryonalen Stammzellen - herzustellen. Diese ethisch unbedenklichen Zellen sollen als Grundlage dienen, um die tödliche Kinderkrankheit NCL zu verstehen und später Therapieansätze zu testen.

Am Ende des Projektes steht ein Nervenzellen-Testsystem, welches auf Patientenzellen basiert. Anhand dieser humanen Nervenzellen, die immer noch den Gendefekt besitzen, könnte der Krankheitsverlauf sowohl verfolgt als auch zukünftig beeinflusst werden. Ein klarer Vorteil bestünde darin, dass nicht am Tier sondern sehr nah am Patienten geforscht werden könnte. Möglicherweise könnten auch neue Biomarker, die für klinische Studien essentiell sind, identifiziert werden. Ein weiterer Pluspunkt wäre, dass Therapieansätze an diesem Modell präklinisch getestet werden könnten.

Weitere Details zum Forschungsprojekt finden Sie hier.